Nya bärare för RNA-medicin

RNA kan öppna för helt nya behandlingar, men först måste de nå rätt celler. Syntetiska vesiklar som härmar kroppens egna transportsystem kan bli vägen mot mer träffsäkra läkemedel.

För att göra nytta måste RNA-baserade behandlingar nå rätt celler i kroppen. Vid Chalmers leder Margaret Holme en forskargrupp som utvecklar syntetiska nanobubblor som kan transportera behandlingarna dit de ska. De härmar kroppens egna vesiklar men är lättare att styra och framställa i större mängd. Forskningen får stöd från Stiftelsen för strategisk forskning, SSF.
– Vi tar inspiration från cellernas egna vesiklar. De hjälper celler att kommunicera och innehåller RNA, proteiner och lipider. Vi vill förstå vilka delar som är viktiga för funktionen och om vi kan kopiera dem i syntetiska bärare, säger Margaret Holme.

Tuff utmaning att nå rätt cell
RNA kan användas mot många sjukdomar. Utmaningen är att skydda molekylerna, få dem till rätt celler och frigöra dem där de gör nytta.
– Partikeln ska ta sig fram i kroppen och tas upp av rätt cell. Därefter måste lasten ut ur endosomen, ett rum i cellen. I dag levereras bara några få procent av innehållet. Resten bryts ner, förklarar Margaret Holme.
Forskarna studerar lipiderna som bygger upp vesikelns membran. Kroppens egna membran är asymmetriska, med olika sammansättning på in- och utsidan. Det kan påverka hur vesikeln fungerar.
– Det är inte bara vilka lipider vi använder som spelar roll, utan även hur de är placerade. När samma lipider ordnas på olika sätt beter sig vesiklarna olika. Naturliga vesiklar är mycket komplexa, men våra modeller är enklare. Då kan vi testa vilka delar som faktiskt är avgörande.

Flera forskningsfält behövs
Vid ESS och MAX IV i Lund, forskningsanläggningar för neutroner och röntgenljus, kan forskarna se hur molekyler är ordnade på mycket liten skala. Samtidigt krävs samarbete mellan flera områden.
– Det här är en del av ett större forskningssammanhang. Vi behöver RNA-design, biokemi, läkare som ser de kliniska behoven, dataanalys och maskininlärning. När olika kompetenser möts kan vi närma oss behandlingar som hjälper människor att leva längre och friskare liv, säger Margaret Holme.