Tvärvetenskaplig kraftsamling bakom framgång för FoRmulaEx

FoRmulaEx, det industriella forskningscentret för funktionell leverans av RNA, har börjat generera banbrytande resultat. Bakom framgångarna ligger ett nära och mycket fruktbart samarbete mellan forskare från olika vetenskapliga discipliner, universitet och företag.

Ett av samarbetsprojekten inom FoRmulaEx är inriktat på att utveckla en metod som underlättar för läkemedelsbolag att ta fram RNA-baserade läkemedel och vacciner. Här har det hänt en hel del under det gångna året.
– Vi i labbet vågade tro på metoden redan för ett år sedan men nu har vi verifierat resultaten och fått dem publicerade, berättar Marcus Wilhelmsson, professor vid institutionen för Kemi och kemiteknik vid Chalmers.
Metoden är nu föremål för en patentansökan som redan fått en positiv utvärdering i Storbritannien, en indikation som tyder på att ett patent är inom räckhåll. Föremålet för ansökan är att forskargruppen utvecklat en metod som på ett enkelt och rättvisande sätt åskådliggör processen kring upptag av vaccin- eller läkemedels-RNA i cellen. Med hjälp av ett fluorescensmikroskop är det möjligt att med blotta ögat följa vad som sker i cellen när RNA-formuleringen gör entré.
Chalmers Ventures tillsammans med forskarna bakom upptäckten arbetar nu med att utveckla ett bolag kring metoden, en process som löper parallellt med den akademiska forskningen som fortsätter med oförminskad kraft.

Ny screeningmetod för mRNA
Metoden har tagits fram i samarbete med professor Elin Esbjörners grupp som helt nyligen också har publicerat en ny metod för screening av nya mRNA-formuleringar. Det fina med den nya metoden, som är framtagen i samarbete med AstraZeneca, är att forskarna, förutom att titta på upptag och produktion av ett protein i en cell, även kan följa processen ”endosomal escape”.
– Under endosomal escape tar sig RNA ut ur membranklädda blåsor, endosomer, och in i cytoplasman där de har sin terapeutiska effekt. ”Endosomal escape” är en av de största begränsningarna för RNA-baserade läkemedel. Med hjälp av vår metod kan man se hur effektiv den processen är, berättar Elin Esbjörner.
I praktiken innebär den nya metoden att forskare som screenar olika typer av lipidformuleringar, förutom att hitta de mest effektiva, även kan förklara varför de fungerar.
– Är de effektiva för att de är bra på upptag eller för att de är bra på både upptag och endosomal escape? Det är här som vår metod fyller en viktig funktion. Riktigt bra mRNA-läkemedel vill man kunna ge i så låg dos som möjligt, och då är det viktigt att få till väldigt effektiv endosomal escape, förklarar Elin Esbjörner.
Den övergripande målsättningen är att metoden ska bidra till utveckling av mer träffsäkra och effektiva mRNA-läkemedel.
– Något som på sikt även kommer att kunna göra dessa läkemedel billigare. Många av de fantastiska biologiska läkemedlen som utvecklats under de senaste decennierna kommer inte alla till gagn eftersom de är så dyra och det blir policybeslut på vilka som kan få, och inte få, behandlas med dem. I takt med att vi lär oss allt mer om processerna, har vi med våra olika gruppers kompetenser en unik chans att skapa ännu bättre lösningar.

Konkret instrument
Även Björn Agnarsson, forskningsingenjör på avdelningen för nano- och biofysik, har under det gångna året kommit långt med att förfina ett instrument för mätning av nanopartiklar. Insikten om att även andra forskare skulle ha nytta av ett liknande instrument i sitt labb blev starten på ett konkret utvecklingsarbete av själva hårdvaran.
– För oss har det inneburit mycket tester och kanske mer ingenjörsarbete än renodlad forskning. Siktet har varit inställt på att ta fram en användarvänlig produkt, nu återstår bara ett fåtal justeringar innan vi är helt nöjda.
För Mattias Sjöberg, doktorand, har arbetet i forskningsgruppen gett god inblick i både teori och praktik.
– Parallellt med produkt- och teknikutvecklingen arbetar jag med mitt eget forskningsprojekt där jag använder teknologin vi tar fram för att producera data och studera biologiska nanopartiklar. Det är både kul och givande att få ta del av arbetet i två världar.
Fredrik Höök, professor i biologisk fysik vid institutionen för fysik på Chalmers och projektledare för FoRmulaEx, konstaterar att alla forskningsspår börjar knytas ihop till ett projekt där alla bidrar med sin del.
– En bred och öppen akademisk och industriell samverkan är en förutsättning för att lyckas med utmaningen. Genom denna kraftsamling, där vi samlat spetskompetens från både industri och akademi, kan vi göra stor nytta för samhället. Den resan har bara börjat.